유전자 치료제는 희소 유전병은 물론이고 암을 비롯한 각종 난치병으로 적용 영역을 확대하고 있다. 유전자 가위 기술을 활용한 유전자 치료제 개발도 속도가 붙으면서 종류도 급증할 전망이다.

올 초 미국 바이오 기업 인텔리아 세러퓨틱스는 유전자 가위 기술을 활용한 유전자 치료제로 혈관 부종 발작을 95% 줄였다는 임상 1상 결과를 발표했다. 당시 임상에 참여한 환자는 “유전자 치료제는 내 삶을 바꾼 의료용 마법 지팡이와 다름없다”며 큰 기대감을 나타냈다.