질병유전자 잘라내 난치병 치료, 美 허가 초읽기

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질병유전자 잘라내 난치병 치료, 美 허가 초읽기

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크리스퍼 유전자 가위를 기반으로 한 세계 최초 치료제가 미 식품의약국(FDA) 허가 초읽기에 들어갔다. 유전자 치료제 허가가 나면 지금까지 정복하지 못한 질병들의 새로운 해결책이 될 전망이다.

FDA는 지난달 31일(현지 시각) 전문가 자문위원회를 열고 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 이 자리에서 자문위원들은 안전성에 일부 우려를 표했지만 결론적으로 “치료제 승인에 따른 이점이 위험보다 크다”는 의견을 밝힌 것으로 알려졌다. FDA는 자문위 의견을 토대로 다음 달 8일까지 엑사셀의 첫째 치료 목표인 ‘겸상 적혈구 빈혈증 치료제’ 승인 결정을 내린 뒤 내년 3월 30일까지 둘째 치료 목표인 ‘베타 지중해 빈혈’ 허가 여부를 결정할 것으로 보인다. 미 버팔로대 제이컵스 의대 길 울프 교수는 CNN에 “치료제 안전성의 완벽을 기하는 일이 환자를 살리기를 막지 않도록 주의해야 한다”면서 “특정 질환을 앓는 환자들에게 지금까지 충족되지 않은 엄청난 수요가 있다고 생각한다”고 했다.

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